في خطوة هامة لمرضى التصلب الضموري الجانبي أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيلها الرسمي لعلاج جديد يحمل اسم قالسودي توفيرسين. يستهدف هذا الدواء فئة محددة من المرضى البالغين الذين يعانون من هذا المرض العصبي النادر نتيجة لوجود طفرة وراثية في جين يعرف باسم SOD1.
يعد التصلب الضموري الجانبي مرضا مدمرا يؤثر بشكل مباشر على الخلايا العصبية الحركية المسؤولة عن التحكم في الحركات الإرادية بالجسم. ومع تطور المرض يبدأ المصابون في المعاناة من ضعف تدريجي ومستمر في العضلات ما يؤدي بمرور الوقت إلى فقدان القدرة على الحركة والكلام والوظائف الحيوية الأخرى.
ويأتي اعتماد مستحضر قالسودي كعلاج موجه للحالات المرتبطة بالخلل الجيني SOD1 تحديدا وهو ما يوفر أملا جديدا لهذه الشريحة من المرضى. إن استهداف الطفرة الوراثية المسببة للمرض مباشرة يمثل تطورا نوعيا في أساليب التعامل مع هذا النوع من الأمراض العصبية التنكسية التي تتسبب في تدهور حالة المريض بشكل متسارع.
